12.3 C
Athens
Πέμπτη, 26 Νοεμβρίου, 2020

Εγκρίθηκε γονιδιακή θεραπεία για τη μεσογειακή αναιμία

Must read

Κορωνοϊός: 2.152 τα νέα κρούσματα, μία «ανάσα» από τους 600 διασωληνωμένους

Ο ΕΟΔΥ ανακοίνωσε την Τετάρτη (25/11) 2.152 νέα κρούσματα κορωνοϊού στη χώρα, εκ των οποίων 6 εντοπίστηκαν κατόπιν ελέγχων στις πύλες εισόδου της χώρας....

Μητσοτάκης: Διπλασιάζεται για τον Δεκέμβριο το ελάχιστο εγγυημένο εισόδημα για σχεδόν 500.000 δικαιούχους

Για ένα «σημαντικό νομοσχέδιο» το οποίο «προσθέτει ακόμα μία δέσμη μέτρων» στη «συνέχιση ελάφρυνσης νοικοκυριών και επιχειρήσεων και της απασχόλησης μέσω της μείωσης των...

Οι πρώτοι πολίτες της ΕΕ μπορεί να εμβολιαστούν πριν το τέλος του έτους

Για «φως στην άκρη του τούνελ» έκανε λόγο η Ούρσουλα φον ντερ Λάιεν, μιλώντας σήμερα στο Ευρωκοινοβούλιο, σε σχέση με την ελπίδα που αφήνουν...

Παναγιωτόπουλος: «Πρόωρη η συζήτηση για άρση των μέτρων»

Για παράταση του lockdown έκανε λόγο ο επιδημιολόγος, και μέλος της Επιτροπής Εμπειρογνωμόνων, Τάκη Παναγιωτόπουλος, μιλώντας στον ΣΚΑΪ, ξεκαθαρίζοντας ότι δεν πρέπει να βιαστούμε...

Νέους δρόμους για τη ριζική αντιμετώπιση της Μεσογειακής Αναιμίας ανοίγει η έγκριση για γονιδιακή θεραπεία

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) ενέκρινε πριν λίγες ημέρες τη γονιδιακή θεραπεία με το προϊόν Zynteglo ως μέθοδο θεραπείας για τη μείζονα β-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία) σε ασθενείς άνω των 12 ετών, με γονότυπο β+ (δηλ. με ελάχιστη παραγωγή β-αλυσίδων σφαιρίνης), οι οποίοι είναι επιλέξιμοι για αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων αλλά δεν διαθέτουν συμβατό συγγενή δότη.

Πρόκειται για ένα κυτταρικό προϊόν που παράγεται από τα ίδια τα αρχέγονα αιμοποιητικά κύτταρα του ασθενούς με θαλασσαιμία, στα οποία γίνεται εισαγωγή ενός φυσιολογικού αντιγράφου του γονιδίου της β-σφαιρίνης και τα οποία επιστρέφονται με ενδοφλέβια χορήγηση, ως γενετικά διορθωμένα πλέον, πίσω στον ασθενή, μετά από ένα μυελοκατασταλτικό σχήμα προετοιμασίας.

Οπως ανακοινώθηκε στο πρόσφατο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Αιματολογίας στο Άμστερνταμ, 31 ασθενείς που υποβλήθηκαν σε γονιδιακή θεραπεία με το προϊόν Zynteglo στις τρέχουσες διεθνείς κλινικές μελέτες φάσης 3, HGB 207 και HGB 212, που συμπεριλαμβάνουν ασθενείς με β+ γονοτύπους (εκτός της IVS-I-110 μετάλλαξης) και ασθενείς με β0 γονοτύπους ή την IVS-I-110 μετάλλαξη, αντίστοιχα, παραμένουν στην πλειονότητά τους ανεξάρτητοι μεταγγίσεων, σε διάστημα παρακολούθησης 3-22 μήνες, διατηρώντας αιμοσφαιρίνη 8.8-13.6 gr/dl.

 

Σχετικά άρθρα

Τελευταία νέα

Ολυμπιακός – Μάντσεστερ Σίτι 0-1: Ε, δεν πάθαμε και τίποτα

Ο αποδεκατισμένος Ολυμπιακός στάθηκε αξιοπρεπώς απέναντι στη Μάντσεστερ Σίτι, που νίκησε με 1-0 στο «Γεώργιος Καραϊσκάκης» για την 4η αγωνιστική στον 3ο όμιλο του...

Πέθανε ο θρύλος Ντιέγκο Μαραντόνα

Ο Ντιέγκο Αρμάντο Μαραντόνα δεν είναι πια εδώ. Ο θρύλος του ποδοσφαίρου στην Αργεντινή σύμφωνα με τα όσα αναφέρει η Clarin έφυγε από τη ζωή...

Κορωνοϊός: 2.152 τα νέα κρούσματα, μία «ανάσα» από τους 600 διασωληνωμένους

Ο ΕΟΔΥ ανακοίνωσε την Τετάρτη (25/11) 2.152 νέα κρούσματα κορωνοϊού στη χώρα, εκ των οποίων 6 εντοπίστηκαν κατόπιν ελέγχων στις πύλες εισόδου της χώρας....

Σχοινάς: Αποτελεσματικά και ασφαλή φάρμακα και εμβόλια για την υγεία των Ευρωπαίων

Τον σημαίνοντα ρόλο των ασφαλών και των αποτελεσματικών φαρμάκων για τους πολίτες τόνισε ο αντιπρόεδρος της Ευρωπαϊκής Επιτροπής Μαργαρίτης Σχοινάς κατά την παρουσίαση της...

Μητσοτάκης: Διπλασιάζεται για τον Δεκέμβριο το ελάχιστο εγγυημένο εισόδημα για σχεδόν 500.000 δικαιούχους

Για ένα «σημαντικό νομοσχέδιο» το οποίο «προσθέτει ακόμα μία δέσμη μέτρων» στη «συνέχιση ελάφρυνσης νοικοκυριών και επιχειρήσεων και της απασχόλησης μέσω της μείωσης των...